Za marny milion dolarów, możesz wziąć udział w pionierskiej terapii odmładzającej

Libella Gene Therapeutics to firma biotechnologiczna ze Stanów Zjednoczonych, która ma dość nietypowy pomysł na finansowanie testów klinicznych swojej nowej, eksperymentalnej terapii.

Szuka ochotników, którzy zechcą wyłożyć z własnej kieszeni po milionie dolarów, za udział w badaniach. Brzmi niedorzecznie? Nawet bardzo. Haczyk polega na tym, że jeśli terapia okaże się działać, każdy z ochotników odmłodnieje.

Z opisu terapii zamieszczonego na ClinicalTrials.gov możemy dowiedzieć się, że jej celem jest zapobieganie, opóźnianie, a nawet odwracanie ogólnych skutków starzenia się, a także leczenie chorób pojawiających się w starszym wieku, takich jak np. choroba Alzheimera.

Leczenie Alzheimera zostało podkreślone dodatkowo w oficjalnym komunikacie prasowym Libelli, według którego eksperymentalna terapia będzie pierwszą skuteczną metodą jej leczenia. Śmiałe stwierdzenie. Ale mówimy tu o firmie, która domaga się miliona dolarów za uczestnictwo w jej niesprawdzonej i mocno eksperymentalnej terapii.

Podstawą całego procesu ma być terapia genowa, której celem będzie wydłużenie telomerów, czyli fragmentów chromosomów, które znajdują się na ich końcach. Funkcją telomerów jest zabezpieczenie chromosomów przed uszkodzeniem podczas kopiowania. Każda kopia (czyli podział komórki) prowadzi do ich skrócenia.

Teoretycznie więc - jeśli udałoby się odwrócić ten proces, organizm pacjenta odzyskałby pełną sprawność, jeśli chodzi o kopiowanie (podział) swoich komórek, a co za tym idzie - z biologicznego punktu widzenia odmłodniałby. Starość to bowiem w dużej mierze coraz większe problemy dotyczące podziału komórkowego - kolejne kopie tworzone są z coraz większym prawdopodobieństwem błędu.

Żeby odwrócić ten proces i wydłużyć zmęczone telomery, Libella chce wywołać zmodyfikować ludzkie DNA i aktywować w nim gen TERT. Gen ten zawiera instrukcje budowy białka zwanego „telomerazą”, czyli enzymu, który dodaje cząsteczki do końca telomerów i zapobiega skracaniu się struktur podczas replikacji komórek.

Aktywowany gen TERT zostanie dostarczony do organizmu ochotnika za pośrednictwem zmodyfikowanego wirusa. Nie wiem, czy można napisać już, że jest to dość powszechnie stosowana metoda, ale na pewno stosowana jest ona dość często w badaniach laboratoryjnych.

Głównym pomysłodawcą tej terapii jest William Andrews, biolog molekularny pracujący aktualnie w Libella Gene Therapeutics. Andrews miał swój udział w identyfikacji enzymu telomerazy oraz jest głównym projektantem terapii proponowanej obecnie przez Libellę. Sam jednak przyznaje, że wydłużenie telomerów nie odwróci wszystkich procesów klasyfikowanych jako starzenie się organizmu.

Jak ogromną? Tego na razie nie wiadomo. Rzeczywiście kilka badań przeprowadzonych na myszach sugeruje, że zastosowanie terapii genowej w celu wydłużenia telomerów może odwrócić pewne oznaki starzenia się. Badanie ze Stanford przeprowadzone w 2015 r. wywołało nawet podobne efekty w izolowanych komórkach ludzkich.

Jednak z drugiej strony mamy również tegoroczne badanie przeprowadzone na 261 tys. osób, którego celem było ustalenie zależności pomiędzy długością ich telomerów a wiekiem biologicznym i ogólnym stanem zdrowia.

Wynik? Nie wykryto żadnej korelacji. Dłuższe telomery występowały u osób z obniżonym ryzykiem choroby wieńcowej serca, jednak druga odkryta zależność oznaczała, że u tych samych osób występuje zwiększone ryzyko pojawienia się choroby nowotworowej.

Brak jakichkolwiek rozstrzygających dowodów w kwestii skuteczności terapii proponowanej przez Libellę to tylko wierzchołek góry lodowej, jeśli chodzi o podejrzane działania firmy.

Zgadnijcie, gdzie odbywać się będzie to eksperymentalne leczenie proponowane przez firmę działającą na terenie Stanów Zjednoczonych. Podpowiem: na pewno nie w Stanach Zjednoczonych. Amerykańska Agencja Żywności i Leków w życiu nie dopuściłaby tak bardzo niesprawdzonej terapii do etapu testów klinicznych na ludziach.

Dlatego też Libella zaprasza wszystkich chętnych na krótką wycieczkę do Ameryki Południowej, a dokładniej - do Kolumbii. Dogadanie się z tamtejszymi władzami widocznie nie stanowiło większego problemu dla przedsiębiorczej firmy z USA.

Pierwszym ochotnikiem, którego uczestnictwo zostało potwierdzone będzie anonimowy 79-latek. W przyszłym miesiącu przejdzie on terapię przeciwstarzeniową. Zaraz po nim, w kolejce czeka kolejnych czterech uczestników (wiemy tylko tyle, że są w wielu powyżej 45 lat).

Badania na pierwszych pięciu pacjentach mają skoncentrować się na kwestii bezpieczeństwa samej terapii. Chodzi o sprawdzenie, czy nie wywołuje ona żadnych daleko idących skutków ubocznych u pacjentów, którzy zapłacili za nią milion dolarów.

W kolejnej fazie firma chce przetestować swoją terapię pod kątem leczenia zaburzeń związanych z chorobą Alzheimera i podobno ma już zdecydowanych na poddanie się eksperymentalnemu leczeniu ochotników.