To historyczna decyzja. Amerykanie będą walczyć z nowotworami przy użyciu terapii genowej
Świat się zmienia. Amerykanie podjęli właśnie historyczną decyzję o dopuszczeniu terapii genowej jako jednego ze sposobów leczenia chorób nowotworowych i innych schorzeń zagrażających życiu.
Amerykańska Agencja Żywności i Leków, FDA udzieliła oficjalnej zgody na stosowanie leku Kymriah. Środek ten, produkowany przez koncern Novartis, wykorzystuje komórki pacjenta do walki z rakiem. Niestety, cena terapii z wykorzystaniem tego leku to 475 tys. dol. Nie wszyscy chorzy na raka będą mogli pozwolić sobie na skorzystanie z terapii genowej.
Terapia genowa - co to jest?
FDA dopuściła Kymriah do walki z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) u pacjetów nie starszych, niż 25 lat. Każda dawka leku zawiera zmodyfikowane limfocyty T chorego. Limfocyty pobierane są od pacjenta, a następnie wysyłane do laboratorium Novartis, gdzie na skutek modyfikacji genetycznej dodawany jest do nich nowy gen, zawierający chimeryczne receptory antygenowe (CAR). Receptory pozwalają limfocytom T pacjenta na niszczenie niepożądanych komórek białaczkowych w jego organizmie, które zawierają w sobie antygen CD 19.
Wprowadzanie nowych informacji genetycznych do ludzkiego organizmu nie jest w pełni bezpieczne.
Novartis ostrzega, że Kymriah może powodować niebezpieczny dla organizmu zespół uwalniania cytokin (w skrócie: duszności, skurcz oskrzeli, gorączka, dreszcze i obrzęk naczynioruchowy) oraz problemy neurologiczne. Inne, nieco mniej groźne efekty uboczne to m.in: obniżenie ciśnienia, ryzyko uszkodzenia nerek i hypoksja (niedobór tlenu w tkankach).
Innym problemem jest to, że antygen CD 19, na który naprowadzane są zmodyfikowane limfocyty osoby leczonej terapią genową, znajduje się również w zdrowych limfocytach B. Limfocyty te odpowiedzialne są za produkcję przeciwciał dla układu immunologicznego. Niestety, są one atakowane podczas terapii genowej, co z kolei prowadzi do podwyższonego ryzyka zachorowania na jakąś infekcję wirusowa.
Terapia genowa jest ryzykowna ale skuteczna.
-Wchodzimy na nowy obszar innowacji medycznych. Potrafimy zmodyfikować komórki pacjenta w taki sposób, żeby mogły walczyć z rakiem. Nowe technologie, takie jak terapie genowe i komórkowe mają potencjał, żeby zmienić medycynę. Mogą stanowić punkt zapalny i pozwolić nam na skuteczniejsze leczenie innych chorób - mówi Scott Gottlieb, lekarz zasiadający w komisji FDA.
Ostra białaczka limfoblastyczna to najczęściej występująca choroba nowotworowa u młodych Amerykanów. Amerykański National Cancer Institute (NCI) podaje, że co roku ALL diagnozowana jest u ok. 3100 pacjentów do 20 roku życia. Od 15 do 20 proc. chorych na ALL nie reaguje na standardowe metody leczenia. Przypadki te, bez terapii genowej zostałyby uznane za nieuleczalne.
Tymczasem, testy kliniczne Kymriah, przeprowadzone na 63 pacjentach, wykazały, że szansa remisji choroby po terapii genowej wynosi 83 proc. Amerykanie to rezolutny naród, skuteczność pierwszej terapii genowej na pewno przekona ich do dopuszczenia kolejnych.
