terapia genowa

Terapia genowa zwykle utożsamiana jest z leczeniem rdzeniowego zaniku mięśni oraz eksperymentalnymi metodami leczenia onkologicznego. Jednak nowo opublikowane analizy zastosowania eksperymentalnej terapii u myszy dają nadzieję na rozwój terapii genowej jeszcze w jednym kierunku – leczenia powikłań po urazie rdzenia kręgowego.

Eksperymentalna forma terapii genowej opracowana przez zespół naukowców z UCLA i Great Ormond Street Hospital w Londynie z powodzeniem wyleczyła 48 z 50 dzieci urodzonych z rzadką chorobą dziedziczną SCID/ADA, która powoduje całkowitą niesprawność układu odpornościowego.

Lista skutecznych terapii genowych właśnie wzbogaciła się o leczenie ślepoty wynikającej z genetycznej choroby LCA (zwanej również (wrodzoną ślepotą Lebera). Cała terapia sprowadza się do pojedynczego zastrzyku.

Dwa i pół roku temu ukazały się pierwsze badania, w których udowodniono skuteczność terapii genowej CRISPR / Cas-9 w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD). Wiedza ta została zastosowana w praktyce. Z powodzeniem.

Świat się zmienia. Amerykanie podjęli właśnie historyczną decyzję o dopuszczeniu terapii genowej jako jednego ze sposobów leczenia chorób nowotworowych i innych schorzeń zagrażających życiu.

Marzyliście kiedyś o tym, żeby być nieśmiertelnym? Peter Thiel nie tylko o tym marzy. Miliarder prowadzi aktywną krucjatę przeciwko śmierci, czego skutkiem ubocznym może być… wskrzeszenie mamutów.