Uraz rdzenia kręgowego nie musi być wyrokiem. Uratować nas może terapia genowa

Międzynarodowy zespół naukowców, kierowany przez uczonych z University of California San Diego School of Medicine, donosi, że terapia genowa, która hamuje przekazywanie sygnałów przez komórki nerwowe, skutecznie zmniejsza ból neuropatyczny. Terapia przetestowana przez naukowców nie wykazała wykrywalnych skutków ubocznych u myszy z urazami rdzenia kręgowego lub nerwów obwodowych.

Naukowcy swe odkrycia opisali w artykule opublikowanym na łamach czasopisma Molecular Therapy. Opisane w nim podejście może potencjalnie stanowić nową metodę leczenia schorzenia - neuropatii, które zgodnie z szacunkami dotyka ponad połowy pacjentów cierpiących na urazy rdzenia kręgowego. Neuropatia obejmuje uszkodzenie lub dysfunkcję nerwów w pozostałych częściach ciała, zwykle powodując przewlekłe lub wyniszczające drętwienie, mrowienie, osłabienie mięśni i ból.

Terapia genowa wkracza tam, gdzie farmakologia rozkłada ręce. Obecnie nauka nie dysponuje środkami, które pozwoliłyby w skuteczny sposób leczyć neuropatię. Kosztowne terapie farmakologiczne często wymagają ciągłego podawania dużej liczby leków, które zwykle wiążą się z niepożądanymi skutkami ubocznymi takimi jak senność czy osłabienie motoryczne. Choć opioidy są jednym ze sposobów walki z bólami neuropatycznymi, to są też metodą ryzykowną ze względu na potencjalne uzależnienie.

Ponieważ ówczesna medycyna poszła do przodu, obecnie lekarze i badacze są w stanie precyzyjnie określić lokalizację urazu rdzenia kręgowego i źródło bólu neuropatycznego. Pozwoliło to na rozwój wielu terapii, które wybiórczo celują w upośledzone lub uszkodzone neurony w dotkniętych segmentach kręgosłupa.

Eksperymentalna terapia genowa autorstwa kalifornijskich naukowców łączy w sobie dotychczasowe zdobycze medycyny oraz zyskującą na popularności terapię genową. W przeprowadzonym przez uczonych eksperymencie wstrzyknęli oni nieszkodliwy wirus zawierający parę transgenów kodujących kwas gamma-aminomasłowy (GABA) myszom z uszkodzeniami nerwu kulszowego i wynikającym z tego bólem neuropatycznym. GABA to neuroprzekaźnik, który blokuje impulsy między komórkami nerwowymi - w tym przypadku sygnały bólu.

Wprowadzenie do organizmu myszy i ekspresja transgenów - GAD65 i VGAT - była ograniczona do obszaru uszkodzenia nerwu kulszowego u myszy, w wyniku czego nie było wykrywalnych skutków ubocznych, takich jak osłabienie motoryczne lub utrata czucia. Wytwarzanie GABA przez transgeny spowodowało możliwe do przeanalizowania hamowanie neuronów sygnalizujących ból u myszy, które utrzymywało się przez co najmniej 2,5 miesiąca po eksperymentalnej terapii.