Nauka  / Artykuł

Edycja genów na żywym organizmie. Lekarze wykorzystali metodę CRISPR do przywrócenia wzroku u chorego na LCA

Edycja genów metodą CRISPR wchodzi na nowy poziom. Naukowcom udało się edytować genom wewnątrz organizmu pacjenta. I, co najważniejsze, przywrócić mu wzrok.

Tak przynajmniej twierdzą lekarze z Casey Eye Institute w stanie Oregon. O tym, czy zabieg rzeczywiście się udał, dowiemy się za kilka tygodni. Charles Albright, dyrektor ds. Naukowych w Editas Medicine (Cambridge), twierdzi jednak, że nowy zabieg z wykorzystaniem metody CRISPR wygląda na tyle obiecująco, że jeszcze w tym roku zostanie przeprowadzony na kolejnych ludzkich pacjentach.

— Dzięki temu zabiegowi możemy przywrócić wzrok niewidomym ludziom. Otwiera to całkiem nowe możliwości, jeśli chodzi o leczenie poprzez modyfikację DNA - mówi Albright

Nowa era medycyny

Problemem pierwszego pacjenta, którego poddano procedurze edycji DNA, była amauroza Lebera (LCA), czyli wrodzona wada, przez którą organizm nie wytwarza białka potrzebnego do przekształcania światła w sygnały dochodzące do mózgu. Mówiąc w skrócie: oko nie potrafi przekazać do mózgu tego, co widzi.

Standardowa, a raczej dość powszechna (nadal mówimy tu o terapiach genowych, które same w sobie nie są jeszcze zbyt popularne) metoda edycji genów bazowała na programowanych wirusach, które dostarczały aktualizację kodu we wskazane miejsce. Problem z LCA polega niestety na tym, że taki kod potrzebny do pomyślnej modyfikacji genomu jest za duży w stosunku do pojemności wirusa.

I tutaj pojawia się nowy sposób, wykorzystujący metodę CRISPR. Podczas godzinnej operacji w znieczuleniu ogólnym, przez rurkę o szerokości włosa lekarze wpuszczają pod siatkówkę krople płynu zawierającego specjalną mieszankę do edycji genów i wycinają niepożądany kod powodujący wadliwą mutację.

— Modyfikacja komórek w ten sposób jest trwała i powinna utrzymac się do końca życia pacjenta - mówi dr Eric Pierce, który uczestniczył w wykonywaniu tego zabiegu.

Lekarze twierdzą, że w przypadku osób z LCA, trzeba naprawić od 10 do 33 proc. komórek, aby przywrócić im wzrok. W testach przeprowadzonych wcześniej na zwierzętach, czasem udawało się zmodyfikować nawet połowę komórek.

Edycja genów to jedna z najszybciej rozwijających się gałęzi medycyny

Powyższy zabieg jest tego najlepszym przykładem. Szkoda, że nie wiemy jeszcze, czy pacjent, którego poddano tej procedurze odzyskał wzrok, ale to tylko kwestia czasu.

Jeśli rzeczywiście wszystko pójdzie zgodnie z planem, założę się, że do końca 2022 r. lekarze będą oferować o wiele większy wachlarz możliwości, jeśli chodzi o zabiegi dotyczące edycji DNA przy pomocy metody CRISPR, która najwyraźniej została już dopracowana na tyle, że można ją bez (większego) ryzyka stosować u ludzi.

przeczytaj następny tekst


przeczytaj następny tekst


przeczytaj następny tekst


przeczytaj następny tekst


przeczytaj następny tekst