Jeden zastrzyk i nieuleczalna choroba genetyczna znika. Oto potęga inżynierii genetycznej
Pomimo ogromnych postępów w medycynie, lekarze nadal pozostają bezsilni wobec wielu chorób genetycznych. Co innego, gdyby dało się modyfikować same geny… A, czekajcie. Przecież da się to zrobić.
Dzięki metodzie CRISPR-Cas9, która polega na cięciu łańcucha DNA i usuwania z niego wybranych genów oraz cudownym właściwościom komórek macierzystych, naukowcy z Instytutu Salka dokonali czegoś niemożliwego. Udało im się usunąć Hemofilię B, zwaną również Chorobą Christmasa.
Terapia eksperymentalna została jak na razie przetestowana na myszach, więc zapewne jeszcze chwilę poczekamy, aż podobny zabieg zacznie być dostępny dla naszego gatunku. Niemniej jednak, jest to kolejny przełom w dziedzinie medycyny regeneracyjnej.
Hemofilia B jest uleczalna. Przynajmniej u myszy.
Krótko o hemofilii B. Jest to choroba z grupy hemofilii spowodowana brakiem (bądź sporym niedoborem) IX czynnika krzepnięcia krwi. Brak tego czynnika produkowanego w wątrobie jest wadą genetyczną, za którą odpowiada wadliwy gen F9 i jak na razie jedyną metodą leczenia tej przypadłości jest dożywotnia terapia odpowiednimi zastrzykami. Podobno niezbyt przyjemna.
Co zatem zrobili naukowcy z Instytutu Salka? Zaczęło się od pobrania komórek krwi od myszy chorych na hemofilię B. Komórki te następnie przeprogramowano na komórki macierzyste, z których za pomocą metody CRISPR została usunięta genetyczna wada wywołująca chorobę. Co dalej? Po wszystkich modyfikacjach, zmuszono komórki macierzyste do zmiany w komórki prekursorowe wątroby i tak zmodyfikowany produkt podano myszom.
Eksperyment zakończył się pełnym sukcesem. Zmodyfikowane komórki przeprogramowały wadliwe wątroby i wszystkie myszy poddane temu zabiegowi zaczęły produkować swój własny IX czynnik. Dr Suvasini Ramaswamy, jeden z autorów tego nowatorskiego pomysłu podkreśla, że minie jeszcze dużo czasu, zanim metoda ta będzie mogła zostać przetestowana na ludziach. Zasada działania pozostaje jednak z grubsza ta sama.
Inżynieria genetyczna to przyszłość medycyny. Nie mam żadnych wątpliwości.
Metoda CRISPR i zabiegi związane z komórkami macierzystymi to dopiero co raczkująca gałąź medycyny. Pomyślcie tylko o pełnych możliwościach tego połączenia. Być może uda nam się zmapować i wyeliminować wszystkie genetyczne choroby i wady wrodzone. Co więcej - nic przecież nie stoi na przeszkodzie, żeby nowe pokolenia ludzi nie tylko pozbawiać wrodzonych wad, ale też wyposażyć w jak najwięcej genetycznych zalet.
W dzisiejszych czasach wielu czytelników zapewne oburzy się na tego typu sugestie. Wydaje mi się jednak, że z perspektywy czasu jest to po prostu proces nieunikniony. Możliwości są zbyt kuszące, żebyśmy trzymali się w nieskończoność z dala od edycji genów na szerszą skalę.
