Przełom w walce z wirusem HIV. Naukowcom udało się usunąć wirusa z organizmów myszy

Co ważne i na swój sposób ciekawe, tylko połowa opracowanej przez nich terapii jest eksperymentalna. Chodzi tu oczywiście o edycję genów metodą CRISPR-Cas9, dzięki której można pozbyć się niedobitków wirusa HIV-1 z organizmu pacjenta. Zacznijmy jednak od myszy.

Żeby zacząć eksperymenty, najpierw trzeba było zmodyfikować same myszy. W jaki sposób? Gryzonie zostały zmodyfikowane genetycznie, w taki sposób, żeby ich organizmy produkowały ludzkie limfocyty T, podatne na zakażenie wirusem HIV. Nie jest to zbyt skomplikowana (przy naszym obecnym poziomie wiedzy) modyfikacja, ale warto o tym wspomnieć. Ok, zmodyfikowane genetycznie myszy zostały oczywiście zakażone samym wirusem.

Problem z leczeniem HIV-1 polega niestety na tym, że potrafi on doskonale zakamuflować swój genetyczny szablon w naszym DNA i chować się tam bardzo długo. Aktywnego wirusa potrafimy zwalczać lekami przeciwretrowirusowymi w ramach terapii ARV. Sposób ten działa i jest obecnie najpopularniejszą metodą walką z HIV. Problem polega jednak na tym, że jeśli chory przestanie przyjmować leki, liczebność wirusa odbuduje się w mgnieniu oka, aktywując te wspomniane wyżej, schowane w naszym DNA jednostki. I tak w kółko, aż do śmierci pacjenta.

Dlatego też zespół dra Howarda Gendelmana postanowił połączyć terapię ARV z inżynierią genetyczną. Naukowcy wymyślili, że oprócz podawania myszom leków przeciwretrowirusowych, posłużą się także edycją genów przy pomocy metody CRISPR, dzięki której możliwe jest znalezienie ukrytych genów wirusa i ich usunięcie.

Terapię ARV przy okazji udoskonalono. Gendelman wraz ze swoim asystentem Bensonem Edagwą, udoskonalili terapię ARV poprzez modyfikację samego leku przeciwretrowirusowego oraz umieszczenie go w nanokryształach, łatwo rozprowadzających się wewnątrz tkanek, w których kryje się uśpiony wirus HIV. Tak podane leki, uwalniały się następnie przez kilka tygodni, utrzymując replikację wirusa na bardzo niskim poziomie. W tym samym czasie, proces edycji genów pozbywał się samego kodu wirusa z DNA gryzoni.

Wyniki? Grupa kontrolna gryzoni, które były leczone najpierw terapią ARV, a następnie zastosowano na nich technikę edycji genów wykazała całkowitą eliminację wirusowego DNA wirusa u pięciu z trzynastu myszy. Dodatkowo, u tej szczęśliwej piątki nie odnotowano absolutnie żadnych śladów wirusa osiem tygodni po zakończeniu całego eksperymentu.

Jest tylko jeden problem. Na razie udało dokonać się tego wiekopomnego czynu na laboratoryjnych myszach. Stosując nadal nieprzetestowaną (przynajmniej oficjalnie) na ludziach metodę edycji genów, która zdaniem wielu naukowców jest o wiele mniej dokładna, niż nam się wydaje i może spowodować uszkodzenia w sąsiadujących z edytowanym fragmentem częściach naszego łańcucha DNA.

W skrócie oznacza to więc, że połączonymi siłami wirusologów, immunologów, biologów molekularnych i farmakologów rzeczywiście udało się stworzyć bardzo obiecującą i skuteczną metodę walki z wirusem HIV, ale… w warunkach laboratoryjnych. O testach klinicznych w najbliższym czasie jednak nie ma co marzyć. Właśnie ze względu na nadal niesprawdzoną, eksperymentalną połowę całej terapii, jaką jest edycja genów.

Bardzo wiele nowych terapii i badań spotyka się z tym samym problemem, czyli niesprawdzoną dostatecznie na ludziach metodą CRISPR-Cas9. Dzień, w którym świat nauki stwierdzi, że udało się ją dopracować na tyle dokładnie, że możemy zacząć edytować ludzki genom poza laboratorium będzie jednym z największych przełomów w historii medycyny. Na razie jednak ten dzień jeszcze nie nastąpił.