Edycja genów pomoże nam wygrać z nowotworami. Nowa metoda skutecznie niszczy komórki rakowe
Naukowcy z Uniwersytetu w Tel Awiwie (TAU) opracowali nową metodę walki z komórkami nowotworowymi, która polega na niszczeniu ich za pomocą genetycznej manipulacji.
Ta nowa metoda nazywa się CRISPR-LNP i, w dużym skrócie, polega na spreparowaniu specjalnych cząsteczek lipidów, zawierających instrukcje niszczenia komórek rakowych opartą o metodę edycji genów CRISPR-Cas9.
Edycja genów kontra nowotwory
To kolejne zastosowanie metody CRISPR, która zadebiutowała w 2012 r. Za jej pomocą jesteśmy w stanie namierzyć, w dość precyzyjny sposób, dany fragment kodu genetycznego i wyciąć z niego wskazane instrukcje. Mniej lub bardziej dokładnie. Pomysły na wykorzystanie jej do niszczenia komórek rakowych pojawiały się w środowisku naukowym od jakiegoś czasu.
Do niedawna jednak nikt nie mógł poradzić sobie z jedną, dość kluczową kwestią - stworzeniem wektora, który byłby w stanie dostarczać instrukcje cięcia do komórek nowotworowych bez narażenia zdrowych komórek. Tę kwestię rozwiązano właśnie na Uniwersytecie w Tel Awiwie, tworząc specjalną cząsteczkę lipidową.
Cząsteczki te zawierają aminokwasową sekwencję enzymu Cas9 w postaci RNA, dzięki czemu, po przeniknięciu do komórki rakowej, zaczynają wytwarzać Cas9, co w połączeniu z cząsteczkami sg-RNA, które możemy określić jako instrukcję cięcia sprawia, że komórka rakowa niszczona jest od środka.
— To pierwsze badanie na świecie, które udowodniło, że system edycji genomu CRISPR może być stosowany do skutecznego leczenia raka. Należy podkreślić, że to nie jest chemioterapia. Nie ma żadnych skutków ubocznych, a tak potraktowana komórka rakowa już nigdy nie będzie aktywna. Molekularne nożyczki Cas9 przecinają DNA komórki rakowej, neutralizując je i trwale zapobiegając replikacji - powiedział prof. Dan Peer, kierownik Laboratorium Nanomedycyny Precyzyjnej TAU.
Aby przetestować skuteczność swojej cząsteczki, zespół prof. Peera wybrali dwa z najbardziej śmiertelnych nowotworów: glejaka wielopostaciowego i przerzutowego raka jajnika. Glejak wielopostaciowy jest najbardziej agresywnym typem raka mózgu, z przewidywaną długością życia zaledwie 15 miesięcy od rozpoznania i pięcioletnim odsetkiem przeżywalności wynoszącym zaledwie 3 proc. Naukowcy wykazali, że jednorazowe leczenie CRISPR-LNP podwoiło średnią długość życia myszy z guzami glejaka i poprawiło ich ogólny wskaźnik przeżycia o 30 proc.
Rak jajnika z kolei jest główną przyczyną zgonów kobiet i najbardziej śmiertelnym rakiem żeńskiego układu rozrodczego. Większość pacjentów jest diagnozowana w zaawansowanym stadium, kiedy przerzuty rozprzestrzeniły się już po całym organizmie. Pomimo postępu, jaki dokonał się w ostatnich latach, tylko jedna trzecia pacjentów przeżywa tę chorobę. Leczenie CRISPR-LNP w modelu myszy z przerzutowym rakiem jajnika zwiększyło ich ogólny wskaźnik przeżycia o 80 proc.
— Pomimo szerokiego zastosowania w badaniach, wdrożenie kliniczne [metody CRISPR - przyp. red.] jest wciąż w powijakach, ponieważ do bezpiecznego i dokładnego dostarczania CRISPR do komórek docelowych potrzebny jest skuteczny system. Opracowana przez nas cząsteczka jest ukierunkowana na DNA odpowiedzialne za przeżycie komórek rakowych. To innowacyjna metoda leczenia agresywnych nowotworów, na które nie ma obecnie skutecznych metod leczenia - tłumaczy prof. Peer.
Niewykluczone, że dalsze badania i udoskonalanie metody opracowanej na Uniwersytecie w Tel Awiwie sprawią, że za kilka lat będziemy dysponować bardzo skutecznym sposobem na niszczenie nowotworów w ludzkim organizmie. Jeśli opracowane przez zespół prof. Peera cząsteczki rzeczywiście są w stanie wyszukiwać wszystkie komórki nowotworowe, zostawiając zdrowe komórki w spokoju, to w zasadzie nie potrzebujemy skuteczniejszej metody walki z rakiem. Oby tak było.
